Az EU-ban most jóváhagyott Duvyzat fontos kezelési lehetőséget kínál a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) progressziójának késleltetésére
A Duvyzat szájon át alkalmazott kezelés DMD-ben szenvedő, 6 éves vagy idősebb, járóképes betegek számára
A jóváhagyás a 3. fázisú EPIDYS vizsgálat adatain alapul, amelyek jelentős terápiás előnyöket mutattak ki járóképes betegeknél
A Medis a gyógyszer forgalmazója Magyarországon
Az olasz gyógyszeripari vállalat, az Italfarmaco S.p.A. ma bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EC) feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat (givinostat) számára, amely egy új hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló. A gyógyszer engedélyezett a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb járóképes betegeknél, az alapul szolgáló genetikai mutációtól függetlenül, kortikoszteroidokkal együtt alkalmazva. A Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) egy ritka, progresszív neuromuszkuláris betegség, amelyet a DMD gén mutációi okoznak.
Az EC döntése az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Emberi Felhasználásra Szánt
Gyógyszerkészítmények Bizottságának (CHMP) 2025. április 25-i pozitív véleményét követi. A jóváhagyás mind a 27 EU-tagállamra, valamint Izlandra, Liechtensteinre és Norvégiára vonatkozik.
Az Italfarmaco most szorosan együttműködik a nemzeti hatóságokkal és forgalmazó partnerekkel, hogy elősegítse a Duvyzat időben történő hozzáférhetőségét az EU-ban.
"Az Európában DMD-vel élő emberek régóta vártak új terápiás lehetőségekre, amelyek
megváltoztathatják ennek a pusztító betegségnek a lefolyását. Eddig korlátozott számú jóváhagyott kezelés állt rendelkezésre, amely a DMD alapvető patológiáját kezeli. A Duvyzat jóváhagyásával ez megváltozik: lassítja a betegség progresszióját és megőrzi az izomfunkciót a génmutációtól függetlenül a betegség mechanizmusainak célzásával" – mondta Paolo Bettica, MD, PhD, az Italfarmaco Group orvosi igazgatója. "Elkötelezettek vagyunk amellett, hogy szorosan együttműködjünk az egészségügyi hatóságokkal és a DMD közösséggel, hogy Európa-szerte biztosítsuk ennek a fontos új kezelésnek az időben történő hozzáférhetőségét.
Az EC Duvyzat jóváhagyása elismerése terápiás potenciáljának és bizonyítéka az Italfarmaco
tudományos kiválóságának és a ritka betegségek terén tanúsított innovációs elkötelezettségének – mondta Dr. Francesco De Santis, az Italfarmaco Holding elnöke és az Italfarmaco Group igazgatótanácsának elnöke. Ez a mérföldkő azt jelenti, hogy a DMD-vel élő betegek széles köre hozzáférhet egy új kezeléshez. Az Italfarmaco számára ez az eredmény megerősíti azon törekvésünket, hogy olyan terápiákat fejlesszünk, amelyek jelentős változást hozhatnak az emberek életében.
A jóváhagyás az EPIDYS 3. fázisú pozitív eredményein alapul, amely egy multicentrikus,
randomizált, kettős vak, placebokontrollos vizsgálat volt (NCT02851797). Az EPIDYS vizsgálatban összesen 179 járóképes, hat éves vagy idősebb fiú kapott Duvyzat-ot naponta kétszer vagy placebót, kortikoszteroid kezelés mellett. Az EPIDYS vizsgálat elérte elsődleges végpontját, statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős különbséget mutatva a négy lépcsős mászási értékelés teljesítéséhez szükséges időben.
A Duvyzat kedvező eredményeket mutatott a kulcsfontosságú másodlagos végpontokban is,
beleértve a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) értékelést és a zsírinfiltráció mágneses rezonancia képalkotással történő értékelését. Konkrétan, a Duvyzat kezelés 40%-kal kisebb csökkenéssel járt együtt az NSAA elemek kumulatív veszteségében, ami jelzi a Duvyzat potenciálját a betegség progressziójának késleltetésére az érintett egyéneknél. A Duvyzat esetében megfigyelt legtöbb mellékhatás enyhe vagy közepes súlyosságú volt. A vizsgálat eredményeit 2024 márciusában publikálták a The Lancet Neurology folyóiratban.
1 A folyamatban lévő EPIDYS kiterjesztési vizsgálat hosszú távú adatait természetes kórtörténeti kohorszokkal hasonlították össze hajlamossági pontszám illesztéssel, amely kimutatta, hogy a járóképesség elvesztésének medián életkora 18,1 év volt a Duvyzat csoportban, szemben a kontrollcsoport 15,2 évével.
2
Az EC feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat számára az EU-ban. A jóváhagyás
elérhetővé teszi a Duvyzat-ot 6 éves vagy idősebb járóképes DMD betegek számára, miközben az Italfarmaco további klinikai vizsgálatokat végez, amelyek célja terápiás előnyének további
megerősítése és jellemzése. Az EU-n kívül a Duvyzat 2024 márciusában megkapta az Egyesült
Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyását 6 éves vagy idősebb DMD
betegek kezelésére. Az Egyesült Királyságban a Duvyzat megkapta a Gyógyszerek és
Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynöksége (MHRA) jóváhagyását 6 éves vagy idősebb
járóképes betegek számára, és feltételes forgalomba hozatali engedélyt kapott nem járóképes
betegek számára.
